Біятэхналогія часта была адным з самых папулярных сектараў у свеце Справаздача MoneyShow Top Picks, наша штогадовае апытанне вядучых інфармацыйных бюлетэняў краіны. Сёлетняя справаздача не стала выключэннем; вось набор з шасці любімых біятэхналагічных ідэй на наступны год.
Джо Котан, Тэхнічна кажучы, Cotton
Маніёк навук (SAVA) з'яўляецца высокім рызыкай, высокай узнагародай клінічнай біятэхналагічнай кампаніяй; кандыдатам у асноўны прэпарат з'яўляецца Simufilam - прэпарат ад хваробы Альцгеймера - у цяперашні час на стадыі 3 выпрабаванняў. Што робіць гэты запас такім цікавым, так гэта тое, што сімуфілам, здаецца, паляпшае пазнавальныя здольнасці ў пацыентаў з хваробай Альцгеймера, а не толькі запавольвае прагрэсаванне хваробы. Калі ён будзе зацверджаны, ён лёгка можа стаць шматмільярдным лекам.
У жніўні 2021 года юрыдычная фірма, якая прадстаўляе прызнаных кароткіх прадаўцоў, падала грамадзянскую петыцыю ў FDA ЗША з просьбай спыніць клінічныя выпрабаванні сімуфілама Cassava, сцвярджаючы, сярод іншага, маніпуляцыю дадзенымі ў навуковых артыкулах навукоўцаў Cassava, у тым ліку ў артыкуле 2005 г. Неўралогія артыкула.
У выніку акцыі рэзка ўпалі са 120 да 40 даляраў. Неўралогія пераправерылі першапачатковыя даныя для артыкула і ў снежні 2021 года заявілі, што не знайшлі доказаў, якія пацвярджаюць сцвярджэнні аб маніпуляцыях данымі.
Прэтэнзіі, хаця і выглядаюць ілжывымі, на некаторы час кінулі цень на акцыі. Але цяпер акцыі дзейнічаюць добра, і мы чакаем, што яны працягнуць моцны рост. Вось каталізатары для далейшага росту:
Кампанія зарэгістравала каля 650 пацыентаў у двух даследаваннях фазы 3 і плануе ўключыць у агульнай складанасці 1,750 пацыентаў з лёгкай і сярэдняй цяжкасцю хваробы Альцгеймера ў 2 даследаваннях Simufilam. Чакаецца, што вынікі бягучай фазы 3 клінічнай праграмы выйдуць у сярэдзіне 2024 года.
Кампанія таксама абвясціла аб завяршэнні ўвядзення прэпарата ў адкрытым даследаванні Simufilam прыкладна для 200 пацыентаў, прызначанага для ацэнкі доўгатэрміновага бяспечнага прыёму прэпарата і вымярэння кагнітыўных змен на працягу 12 месяцаў. Вынікі могуць быць абвешчаныя прыкладна ў канцы 2022 года.
Інсайдэры, відаць, лічаць, што Simufilam працуе, таму што два дырэктара патрацілі свае з цяжкасцю заробленыя грошы на куплю акцый у жніўні 2022 года. Дырэктар Рычард Бары купіў 36,159 23.79 акцый па цане 860,223 долара за 100,000 20.69 долара. А дырэктар Сэнфард Робінсан купіў 2,069,000 XNUMX акцый за XNUMX долараў на агульную суму XNUMX XNUMX XNUMX долараў. Калі дырэктары кампаніі купляюць акцыі сваёй кампаніі, гэта вялікі плюс, які выклікае давер.
Нам падабаюцца акцыі. Калі Simufilam атрымае адабрэнне, акцыі могуць вырасці нашмат вышэй. Але майце на ўвазе, што гэта кампанія, якая займаецца продажам аднаго леку, і яе акцыі могуць знізіцца да 1.00 даляра, калі прэпарат не будзе зацверджаны.
Майк Цынтало, Кабот-дзясятка трэйдараў
Нейракрынныя біялагічныя навукі
Нягледзячы на тое, што прэпарат рэдкі, ён шырока прадаецца з чаканым даходам у 1.4 мільярда долараў у гэтым годзе, што на 30% больш, чым у мінулым годзе, і што больш важна, кіраўніцтва бачыць масу магчымасцей толькі ў сваёй асноўнай вобласці, з больш чым паловай мільёнаў не дыягнаставаных пацыентаў толькі ў ЗША (лічыцца, што толькі 15% маюць дыягназ і знаходзяцца на лячэнні), таму продажы Ingrezza могуць лёгка падвоіцца з цягам часу.
У Neurocrine таксама ёсць яшчэ адзін нішавы прадукт, які, хутчэй за ўсё, хутка з'явіцца на рынку - ён пададзены на зацвярджэнне вальбеназіна (верагодна, зацвярджэнне будзе ў пачатку наступнага года), які лечыць іншую хваробу, якая выклікае міжвольныя рухі (пабочны эфект Хантынгтана), якая закранае, магчыма, 25,000 XNUMX чалавек.
Гэтыя двое павінны падтрымліваць высокія лічбы: аналітыкі мяркуюць, што выручка вырасце на 20% у наступным годзе, а прыбытак дасягне амаль 4 долараў на акцыю — і ўсё гэта пры тым, што выдатны канвеер фірмы працягвае развівацца. Мы лічым, што падрыхтавана сцэна для медыцынскіх і біятэхналагічных спецыялістаў, якія дапамогуць дасягнуць наступнага прагрэсу, і NBIX выглядае як адзін з лепшых у гэтай групе.
Рыч Мароні, Прагнозы тэорыі Доу
Эканоміка ЗША, якая павольна расце, уразлівая да пагаршальных узрушэнняў, асабліва ў сувязі з тым, што сусветная эканоміка будзе адчуваць цяжкасці. Тым не менш, у нас усё яшчэ ёсць любімыя ідэі для прыбыткаў на год наперад, напрыклад Кампанія Vertex Pharmaceuticals
Найбуйнейшы прадукт біятэхналагічнай фірмы, Trikafta, лечыць большасць з 83,000 86 пацыентаў з мукавісцыдозам у Паўночнай Амерыцы, Еўропе і Аўстраліі. На Trikafta прыходзіцца XNUMX% продажаў прадукцыі Vertex, але кіраўніцтва ўсё яшчэ бачыць наперадзе яшчэ большыя вышыні.
Кампанія працягвае дамагацца адабрэння Trikafta для лячэння розных тыпаў пацыентаў з мукавісцыдозам. Кампанія Vertex, дзякуючы сваім намаганням прымусіць іншыя краіны кампенсаваць выдаткі на лячэнне, кажа, што прэпарат патэнцыйна можа лячыць 90% хворых мукавісцыдозам ва ўсім свеце.
Трэба прызнаць, што залежнасць ад аднаго прадукту для атрымання такой вялікай прыбытку павялічвае рызыку для акцый. Але Trikafta карыстаецца перавагай першага ходу і ў цяперашні час сутыкаецца з абмежаванай канкурэнцыяй на рынку мукавісцыдозу.
Кампанія Vertex сем гадоў запар мела рост продажаў як мінімум на 22%, а аперацыйны прыбытак павялічваўся як мінімум на 24% за кожныя пяць гадоў з таго часу, як кампанія стала прыбытковай.
Мы лічым, што «Трыкафце» яшчэ ёсць куды расці. Акрамя таго, кампанія прасоўвае метады лячэння іншых захворванняў, у тым ліку генетычнага захворвання пад назвай дэфіцыт альфа-1 антытрыпсіну і серпападобна-клеткавай анеміі. Лекі, якія распрацоўваюцца, не заўсёды атрымліваюцца, але гэты канвеер выглядае шматспадзеўным.
Мой лепшы выбар для спекулятыўных інвестараў на наступны год MannKind (MNKD) — акцыя, якую я абраў у якасці фаварыта за апошнія некалькі гадоў. У цяперашні час MannKind захоўвае ўсе правы на свой вядучы прадукт, Afrezza — форму інсуліну для інгаляцый для дыябетыкаў тыпу 1 і 2; кампанія працягвае прабівацца на гэтыя рынкі супраць «вялікай тройкі» вытворцаў інсуліну.
MannKind цяпер таксама мае другі прадукт на рынку праз ліцэнзійнае пагадненне са сваім партнёрам па праекце, Аб'яднаныя тэрапеўтыкі (УТГР). Гэты прадукт (Tyvaso DPI) быў на рынку толькі некалькі месяцаў, але ён ужо дэманструе прыкметы таго, што стане хітом. MannKind не толькі атрымлівае грошы за вытворчасць прадукту (плюс невялікую нацэнку) для United Therapeutics, ён таксама атрымлівае роялці ад усіх продажаў прадукту.
MannKind таксама нядаўна набыла V-Go, невялікую кампанію, якая ўжо прысутнічае ў прасторы дыябету. Акрамя таго, прыватная кампанія пад назвай Receptor Life Sciences атрымала ліцэнзію на сістэму дастаўкі лекаў Technosphere для распрацоўкі канабіноідаў для лячэння эпілепсіі і трывогі.
Нягледзячы на тое, што да выхаду на рынак прадуктаў, якія распрацоўвае Receptor Life, яшчэ некалькі гадоў, яны ўяўляюць сабой патэнцыял для дадатковых этапных плацяжоў і ганарараў па меры праходжання працэсу клінічных выпрабаванняў (і, стукнуўшы па дрэве, камерцыялізацыі ў канцы згаданага працэс).
Я лічу, што ёсць яшчэ шмат месца для працы, перш чым акцыі нарэшце вернуцца да таго, што больш нагадвае справядлівы кошт. У выніку інвестарам прапануецца быць цярплівымі адносна фіксацыі прыбытку, калі/калі яны ўбачаць, што акцыі пачынаюць расці. Як і на працягу многіх гадоў, MNKD лічыцца вельмі моцнай пакупкай да 5 долараў і да 10 долараў.
Анавекс (AVXL) - біяфармацэўтычная кампанія, якая займаецца распрацоўкай новых прэпаратаў-кандыдатаў для лячэння захворванняў цэнтральнай нервовай сістэмы з вельмі абнадзейлівымі вынікамі пры хваробах Альцгеймера, Паркінсана і сіндроме Рэта.
Вялікай навіной для Anavex стала публікацыя папярэдніх даных 508 пацыентаў, плацебо-кантраляванае, падвойнае сляпое, 48-тыднёвае даследаванне ANAVEX 2-3 (бларкамезін або A2-73) фазы 2b/73 з хваробай Альцгеймера, якое правярала 3 роўныя групы з плацебо, 30 мг або 50 мг пероральных доз.
Спачатку я павінен адзначыць дзве вельмі важныя рэчы:
1) Была затрымка ў атрыманні даных з аднаго з пробных сайтаў, у выніку чаго кампанія атрымала даныя ад старонняй кампаніі статыстычнага аналізу толькі за 1 дзень да таго, як гэта было ў раскладзе прэзентацыі на канферэнцыі CTAD па хваробе Альцгеймера. Такім чынам, гэта абмежавала тое, што кампанія магла дакладна паведаміць у той час.
2) Адны з найлепшых вынікаў ранейшага выпрабавання былі атрыманы пры прыёме 50 мг. кагорты, у той час як 30 мг ледзь дзейнічаў. Аднак УСЕ аналізы, прадстаўленыя нядаўна, былі для камбінаваны Пацыенты 30+50 мг як адна кагорта, разводзячы вынікі эфектыўнасці.
Такім чынам, вынікі, якія яшчэ чакаюць, павінны быць яшчэ лепшымі, калі кампанія дасць справаздачу аб асобнай кагорце 50 мг. Асноўнымі канчатковымі кропкамі было памяншэнне пагаршэння пазнання (ADAS-COG) і паўсядзённай дзейнасці (ADCS-ADL) праз 48 тыдняў.
Пра гэта кампанія заявіла: «Даследаванне Anavex 2-73 (бларкамезін) дасягнула першасных і ключавых другасных канчатковых кропак, паказаўшы статыстычна значнае зніжэнне клінічнага зніжэння глабальных кагнітыўных і функцыянальных шкал у клінічным даследаванні пацыентаў з ранняй хваробай Альцгеймера». (Базавыя балы MMSE 20-28).
І больш па сутнасці: «Лячэнне ANAVEX®2-73 статыстычна значна знізіла зніжэнне кагнітыўных здольнасцей, вымеранае ADAS-Cog, у параўнанні з плацебо ў канцы лячэння. 45% (р = 0.033).»
Гэта самы значны і непасрэдна кропкавы вынік, апублікаваны да гэтага часу для гэтага выпрабавання, паколькі ён быў значна лепш, чым Biogen
Тым не менш мізэрны вынік леканемаба прывёў да таго, што гэтыя дзве кампаніі за адну ноч павялічылі рынкавую капіталізацыю на 20 мільярдаў долараў. Большасць назіральнікаў лічаць, што гэты вынік трэцяй фазы адкрывае шлях для верагоднага адабрэння FDA. Тым не менш, прэпарат Anavex пераўзышоў леканемаб з вялікім адрывам (3% запаволенне супраць 45%) у сваім выпрабаванні Phase27b/2.
Але вось у чым справа… Прэпарат Biogen патрабуе інфузійнай тэрапіі і перыядычныя МРТ для праверкі ацёку мозгу і крывацёку (два непрыемных пабочных эфекту леканемаба), у той час як A2-73 з'яўляецца пілюля і не патрабуе перыядычных МРТ, a вялізны перавага, нават ігнаруючы, што A2-73 працаваў лепш.
У той час як ужо апублікаваныя дадзеныя пераўзыходзяць леканемаб, як толькі з'явяцца дадзеныя кагорты па 50 мг, вынікі павінны быць значна лепшымі, чым для аб'яднанай групы. І яшчэ лепш толькі для тых 85% носьбітаў нармальнага гена SigmaR1, а таксама для пацыентаў APOE2 і 3. (Усё яшчэ вялікі мэтавы рынак.) Так што я думаю, што даныя пакуль абнадзейваюць, але лепшы навіны яшчэ наперадзе — і акцыі застаюцца фаварытамі ў 2023 годзе.
Джо Дуартэ, У параметрах грошай
Тэхналогіі мадуляцыі Axonics (AXNX) - невялікая медыцынская тэхналагічная кампанія з вялікай будучыняй. Кампанія медыцынскага абсталявання з рынкавай капіталізацыяй 3.4 мільярда долараў спецыялізуецца на лячэнні нетрымання мачавой бурбалкі і кішачніка. Вядома, гэта не гламурныя рэчы. Вядома, я рэгулярна чую адпаведныя скаргі на гэтыя праблемы ў сваёй медыцынскай практыцы. Але гэта рэальная праблема са здароўем, якая, нарэшце, знаходзіць жыццяздольнае рашэнне.
Улічыце той факт, што, паводле даследавання CDC 2014 года, у 51% неінстытуцыяналізаваных людзей ва ўзросце старэйшыя за 65 гадоў у ЗША быў нейкі эпізод нетрымання кішачніка або мачавой бурбалкі. У многіх развіваюцца хранічныя праблемы, якія могуць прывесці да частых інфекцый і пагаршэння асноўных захворванняў.
Стан часцей сустракаецца ў жанчын, чым у мужчын. І гэта ўплывае на тых, хто пакутуе як фізічна, так і псіхалагічна. Мабыць, найбольш важным фактам, які варта ўлічваць, з'яўляецца тое, што па меры старэння насельніцтва і павелічэння хранічных захворванняў, такіх як дыябет, расце і частата нетрымання.
Кампанія прытрымліваецца двухбаковай стратэгіі - з двума прадуктамі, якія робяць вялікую розніцу для тых, хто пакутуе ад нетрымання. Адным з іх з'яўляецца сакральны стымулятар - электронны імплантат, які пасылае імпульсы да нерваў, якія кантралююць цягліцавы тонус і рэгулюе здольнасць мачавой бурбалкі скарачацца - такім чынам памяншаючы нетрыманне.
Іншы - імплантаваны перманентны гель, які змяшчаецца ў сценку ўрэтры і дадае аб'ём аслабленым цягліцам і, такім чынам, памяншае або прадухіляе ўцечку. Продажы абодвух працягваюць няўхільна расці. У цяперашні час кампанія не з'яўляецца прыбытковай, але мае дастаткова грашовых сродкаў на сваім балансе. (Для раскрыцця інфармацыі, Джо Дуартэ валодае акцыямі ў AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/