Вось чаму SpringWorks Therapeutics падскочыла на 20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) акцыі падскочылі на 20% пасля таго, як кампанія на клінічнай стадыі, якая засяродзілася на лячэнні рака, якое змяняе жыццё, і рэдкіх захворванняў абвясціла абнадзейлівыя вынікі свайго даследавання DeFi. Выпрабаванне ўяўляла сабой плацебо-кантраляванае падвойнае сляпое даследаванне трэцяй фазы, якое ацэньвала бяспеку, пераноснасць і эфектыўнасць эксперыментальнага перорального інгібітару гама-сакрэтазы Нірагацэстата ў лячэнні прагрэсавальнай дэсмаіднай пухліны.

Springworks публікуе дадзеныя аб даследаванні DeFi.

Генеральны дырэктар Сакіб Іслам сказаў:

Шукаеце хуткія навіны, гарачыя парады і аналіз рынку?

Падпішыцеся на рассылку Invezz сёння.

Дэсмоідныя пухліны - гэта агрэсіўныя пухліны мяккіх тканін, якія могуць прывесці да сур'ёзных негатыўных наступстваў для пацыентаў, уключаючы працяглую боль, знявечанне і ампутацыю. У рэдкіх выпадках, калі закрануты жыццёва важныя органы, дэсмоідная пухліна таксама можа быць небяспечнай для жыцця.

Асноўнай мэтай выпрабаванні DeFi было паляпшэнне выжывальнасці без прагрэсавання захворвання (ВБП), пры гэтым нірагацэстат паказаў статыстычна значнае паляпшэнне ў параўнанні з кантрольнай групай са зніжэннем верагоднасці прагрэсавання захворвання на 71%. Акрамя таго, выпрабаванне дасягнула ўсіх найважнейшых другасных мэтаў, прычым нірагацэстат паказаў статыстычна значныя паляпшэнні вынікаў, пра якія паведамляюць пацыенты, і аб'ектыўнай хуткасці адказу ў параўнанні з плацебо.

Нирогацестат лепш пераносіўся і меў добры профіль пабочных эфектаў. Тым не менш, больш значны працэнт жанчын рэпрадуктыўнага ўзросту адчуваў сімптомы, звязаныя з дысфункцыяй яечнікаў. Іншыя пабочныя з'явы ў асноўным адпавядалі першапачатковым паведамленням.

Больш дадзеных з даследавання DeFi чакаецца ў другой палове 2 года

 Плануецца, што дадатковыя дадзеныя будуць прадстаўлены на медыцынскай канферэнцыі, і SpringWorks плануе падаць заяўку на новыя лекі (NDA) ва Упраўленне па кантролі за харчовымі прадуктамі і лекамі ў другой палове 2 г. Іслам прыйшоў да высновы:

Сённяшняя заява ўяўляе сабой значную вяху на шляху да нашай мэты - даць першую зацверджаную тэрапію супольнасці дэсмаідных пухлін. Мы з нецярпеннем чакаем магчымасці падзяліцца дадзенымі выпрабаванняў DeFi з FDA і прадставіць падрабязныя вынікі даследавання на медыцынскай сустрэчы ў канцы гэтага года.

 FDA прызначыла Nirogacestat прэпаратам-сіротай для лячэння дэсмаідных пухлін, а Еўрапейская камісія прызначыла прэпарат Orphan Drug для лячэння саркомы мяккіх тканін. прэпарат быў таксама выпушчаны з абазначэннямі Fast Track і Breakthrough Therapy для лячэння пацыентаў з стойкім, неаперабельным, рэфрактэрным або рэцыдывавальным глыбокім фібраматозам або дэсмаіднымі пухлінамі