Вытворца прэпарата ад хваробы Альцгеймера Leqembi чакае поўнага адабрэння FDA гэтым летам

Японскі вытворца лекаў Эйса чакае, што Упраўленне па кантролі за харчовымі прадуктамі і медыкаментамі цалкам зацвердзіць лекі ад хваробы Альцгеймера Leqembi гэтым летам, што пашырыць доступ да новых дарагіх антыцелаў у рамках Medicare.

Генеральны дырэктар ЗША Іван Чэнг заявіў, што FDA, якое ў студзені выдала паскораны дазвол, можа даць поўнае адабрэнне ўжо ў ліпені, калі кампанія атрымае паскораны «прыярытэтны агляд» для дэманстрацыі значнага паляпшэння ранняга лячэння хваробы Альцгеймера.

«Мы гаворым літаральна пра пяць месяцаў, так што мы тэрмінова пераходзім да CMS прама цяпер», — сказаў Чэнг у інтэрв'ю CNBC у чацвер. Цэнтры медыцынскіх паслуг і медыцынскіх паслуг - гэта федэральнае агенцтва, якое будзе вызначаць, наколькі шырока пакрываецца Leqembi, які Eisai ацаніў у 26,500 XNUMX долараў у год, для пацыентаў з раннім дыягназам Альцгеймера.

Кампанія, якая распрацавала прэпарат с биоген, паводле ацэнак, 100,000 2026 чалавек, як чакаецца, атрымаюць ранні дыягназ хваробы Альцгеймера і атрымаюць права на Leqembi да XNUMX года, хоць колькасць людзей без дыягназу амаль напэўна большая.

Паводле ацэнак Асацыяцыі Альцгеймера, больш за 2,000 чалавек ва ўзросце 65 гадоў і старэй у дзень пераходзяць ад лёгкай да ўмеранай дэменцыі з-за хваробы, што робіць іх непрыдатнымі для Leqembi.

Ранняя стадыя хваробы Альцгеймера звычайна дзівіць людзей ва ўзросце 65 гадоў і старэй, выклікаючы кагнітыўныя парушэнні і іншыя праблемы. Leqembi паказала шматспадзеўнасць у запаволенні прагрэсавання хваробы ў гэтай папуляцыі, але яна нясе рызыку ацёку мозгу і крывацёку.

Medicare апублікавала рэкамендацыі ў красавіку 2022 года, якія абмяжоўваюць ахоп лекаў ад хваробы Альцгеймера, такіх як Leqembi, якія выкарыстоўваюць антыцелы для лячэння бляшак, якія выклікаюць хваробу. Згодна з бягучым статусам паскоранага зацвярджэння Eisai, Medicare будзе пакрываць выдаткі толькі на людзей, якія ўдзельнічаюць у клінічных выпрабаваннях, ухваленых FDA або Нацыянальным інстытутам аховы здароўя.

Эйсай мае завяршыў трэцюю фазу выпрабаванняў і больш не прымае пацыентаў. Гэта азначае, што лекі ў цяперашні час недаступныя для большасці, за выключэннем вельмі багатых. Чэнг сказаў, што кампаніі не вядома ні пра аднаго пацыента, якому ўдалося атрымаць страхаванне Leqembi праз Medicare.

Нават калі ён атрымае поўнае адабрэнне ў рамках працэсу «прыярытэтнага разгляду» FDA, Medicare усё роўна можа абмежаваць ахоп пацыентаў, якія ўдзельнічаюць у даследаваннях, ухваленых CMS, агенцтвам, якое кіруе федэральнымі праграмамі медыцынскага страхавання Medicare і Medicaid.

У студзені кампанія падала ўсе дадзеныя трэцяй фазы разам са сваёй заяўкай на поўнае зацвярджэнне, і ў сакавіку павінна атрымаць адказ ад FDA аб тым, ці прыме агенцтва яе заяўку. Калі агенцтва вырашыць разгледзець заяўку Лекембі ў прыярытэтным парадку, яно можа вынесці канчатковае рашэнне на працягу шасці месяцаў.

Бенефіцыяры Medicare, якія згаджаюцца ўдзельнічаць у даследчых даследаваннях з падтрымкай CMS, якія шырэйшыя за клінічныя выпрабаванні, атрымаюць пакрыццё, калі Leqembi атрымае поўнае адабрэнне. Але цалкам магчыма, што CMS можа пагадзіцца на яшчэ больш шырокі ахоп, магчыма, без абмежаванняў, калі агенцтва вызначыць, што ёсць высокі ўзровень доказаў, якія пацвярджаюць лячэнне, сказаў Чунг.

«З высокім узроўнем доказаў ... абмежаванні павінны быць вельмі абмежаванымі або, магчыма, нават не мець абмежаванняў, і гэта пазіцыя Эйсая», - сказаў Чэнг. "Мы лічым, што бенефіцыяры Medicare павінны мець бесперашкодны доступ, шырокі і просты доступ да Leqembi, таму што дадзеныя адпавядаюць гэтым крытэрыям", - сказаў ён.

Калі Medicare працягне абмяжоўваць ахоп, людзі ў сельскай мясцовасці апынуцца ў нявыгадным становішчы, таму што медыцынскія ўстановы і ўніверсітэты моцна сканцэнтраваны ў буйных гарадах.

Больш за 70 членаў Кангрэса ў гэтым месяцы заклікалі міністра аховы здароўя Ксавье Бесера і адміністратара CMS Чыкіту Брукс-Ласур аслабіць абмежаванні на ахоп Leqembi, каб забяспечыць большы доступ па ўсёй Амерыцы.

«Пацыенты, сем'і і апекуны, якія жывуць у сельскай мясцовасці і раёнах, якія не абслугоўваюцца, павінны мець аднолькавыя магчымасці доступу да лячэння», напісалі заканадаўцы. «Гэта велізарная фізічная і фінансавая нагрузка для бенефіцыяраў Medicare - марнаваць незлічоныя гадзіны на паездкі ў абмежаваныя даследчыя ўстановы, якія праводзяць выпрабаванні».

Калі ўсё пойдзе ў адпаведнасці з чаканнямі Eisai, FDA дасць поўнае адабрэнне, а CMS забяспечыць неабмежаваны ахоп Leqembi. У гэтым сцэнары, Eisai чакае, што каля 100,000 XNUMX пацыентаў з дыягнаставанай ранняй хваробай Альцгеймера будуць мець права да трэцяга года выпуску прэпарата. Эйсай сказаў, што на заводзе Biogen у Швейцарыі ёсць дастатковыя вытворчыя магутнасці.

Але Чунг сказаў, што галоўная праблема пры разгортванні Leqembi заключаецца ў тым, што лекары не настроены на раннюю дыягностыку хваробы Альцгеймера, таму што існуе вельмі мала метадаў лячэння. CMS таксама павінна забяспечыць шырокую кампенсацыю за дыягнастычныя тэсты, сказаў Чэнг. Сюды ўваходзяць ПЭТ-сканаванне, якое ў цяперашні час абмежавана адным за ўсё жыццё, і аналізы спіннамазгавой вадкасці, якія кампенсуюцца па нізкай стаўцы, па дадзеных кампаніі. 

"Кожны раз, калі вам давядзецца прыняць новую дыягнастычную працэдуру, гэта зойме некаторы час", - сказаў Чэнг. «За гэтыя дыягнастычныя працэдуры неабходна кампенсаваць выдаткі, і рэнтгенолагі і медыцынскія работнікі па ўсёй краіне павінны пачаць гэта рабіць. І ёсць перыяд часу, які спатрэбіцца людзям, каб паскорыць, як гэта зрабіць», — сказаў ён.

Каля 15% пацыентаў, якія маюць права, маладзейшыя за 65 гадоў і ў асноўным пакрываюцца прыватнай страхоўкай, сказаў Чэнг. Прыватныя страхавальнікі ў асноўным чакаюць рашэння CMS аб пакрыцці, хоць некаторыя могуць вырашыць прыняць рашэнне аб пакрыцці раней, сказаў ён. Eisai будзе прапаноўваць дапамогу з даплатай людзям, якія ахоплены прыватным страхаваннем, сказаў Чэнг.

«Ёсць больш гібкасці і некалькі падыходаў, каб прапанаваць вельмі добры доступ з вельмі, вельмі нізкімі кішэннымі выдаткамі для гэтых людзей», - сказаў генеральны дырэктар. У Eisai ёсць a праграма прадастаўлення Leqembi бясплатна незастрахованым пацыентам, якія адпавядаюць крытэрыям прыдатнасці.

Чэнг сказаў, што гадавы кошт Leqembi складае 26,500 18 долараў з цягам часу. У цяперашні час лячэнне праводзіцца два разы на месяц, але Eisai распрацоўвае рэжым падтрымання, пры якім пацыенты будуць атрымліваць адну штомесячную дозу пасля першых XNUMX месяцаў лячэння.

«Ён яшчэ не зацверджаны. Мы чакаем, што да канца наступнага фінансавага года будзем падаваць дакументы на абслугоўванне», — сказаў Чэнг. Тэхнічнае абслугоўванне дазоўкі знізіла б кошт Leqembi прыкладна ўдвая, сказаў ён.

CMS заявіла ў студзені, што пашырыць ахоп, калі Eisai дасць даныя, якія адказваюць на пытанні аб карысці Leqembi ў запаволенні кагнітыўнага зніжэння і патэнцыйнай шкоды ад пабочных эфектаў, такіх як кровазліццё ў мозг.

«Адна з рэчаў, якія я хацеў бы толькі падкрэсліць, гэта тое, што, як вы ведаеце, у гэтым канкрэтным класе [мы] вельмі хацелі атрымаць больш інфармацыі, калі даведаемся, што будуць рабіць гэтыя прадукты», — сказаў адміністратар CMS Брукс-Ласур у аўторак падчас званок з журналістамі. «Але мы працягваем быць адкрытымі для атрымання новых дадзеных ад вытворцаў і абаронцаў».

Eisai кажа, што дадзеныя трэцяй фазы выпрабаванняў даюць адказы на гэтыя пытанні з высокім узроўнем доказаў, сказаў Чэнг.

Палітыка ахопу Medicare выклікае спрэчкі. Асацыяцыя Альцгеймера, у снежаньскім лісце да CMS, заклікаў да поўнага і неабмежаванага асвятлення Leqembi. Роберт Эгге, кіраўнік палітыкі асацыяцыі, сказаў, што CMS упершыню прэвентыўна вырашыла не ахопліваць будучы клас лекаў па змаўчанні.

Палітыка Medicare вынікае з спрэчак вакол Aduhelm, яшчэ аднаго метаду лячэння антыцеламі ад хваробы Альцгеймера, распрацаванага Eisai і Biogen. У 2021 годзе FDA паскорыла дазвол на гэта лячэнне, нягледзячы на ​​​​тое, што незалежныя кансультанты агенцтва заявілі, што доказы не пацвярджаюць, што яно запавольвае хваробу. Тры дарадцы падаў у адстаўку з-за рашэння FDA. запыт кангрэса у снежні было выяўлена, што зацвярджэнне Aduhelm было «багата парушэнняў».

Medicare у красавіку мінулага года вырашыла абмежаваць ахоп усіх моноклональных антыцелаў, накіраваных на мазгавыя бляшкі для лячэння хваробы Альцгеймера, пакуль не атрымае больш доказаў карысці для пацыентаў.

«Гэта неразумная палітыка, таму што няма прычын, чаму яны павінны былі рабіць гэта на аснове класа», - сказаў Эге.

Амерыканская акадэмія неўралогіі, найбуйнейшая ў свеце асацыяцыя неўролагаў, паведаміла Medicare у лісце раней у гэтым месяцы, што сярод яе экспертаў існуе кансенсус, што трэцяя фаза клінічнага выпрабавання Leqembi была добра распрацавана і дадзеныя былі клінічна і статыстычна значнымі.

Вынікі клінічных выпрабаванняў, апублікавана ў New England Journal of Medicine, выявілі, што зніжэнне кагнітыўных здольнасцей было на 27% павольней на працягу 18 месяцаў у людзей, якія атрымлівалі Leqembi, у параўнанні з тымі, хто не атрымліваў лячэнне. Але былі таксама праблемы з бяспекай некаторых пацыентаў, якія адчувалі ацёк мозгу і крывацёк.

Смерць удзельніка клінічнага выпрабавання ў раёне Чыкага таксама можа быць звязана з леканемабам, паведамляе Даследчы ліст, апублікаваны ў New England Journal of Medicine у студзені

Прэзідэнт AAN д-р Орлі Авітцур заклікаў CMS перагледзець свае абмежаванні на ахоп, каб мець больш шырокі доступ для Leqembi, калі лячэнне атрымае традыцыйнае адабрэнне FDA.