Пацыенты, якія атрымалі аднаразовую інфузорыя для рэдагавання генаў, паказалі ўстойлівае паляпшэнне генетычнага захворвання, якое пры адсутнасці лячэння можа прывесці да смяротнага ацёку. Уол-стрыт, аднак, адхіліў добрыя навіны.
Вынікі пятнічнага даследавання Фазы 1 з'яўляюцца абнадзейлівымі навінамі для генетычнай медыцыны і для распрацоўшчыкаў лячэння
Раніцай у пятніцу акцыі Intellia ўпалі на 16%, перш чым апоўдні страціць 7% да 63.90 даляра, нават калі такія прыхільнікі, як аналітык RBC Capital Markets Лука Ісі, палічылі даследаванне на ранняй фазе добрым вынікам.
Распродажы патрапілі ва ўсіх распрацоўшчыкаў лекаў Crispr.
CRISPR Тэрапеўтычныя прэпараты
(CRSP) бачыў 7% падзенне сваіх акцый.
Editas медыцына
(EDIT) акцыі ўпалі на 11%. Caribou Biosciences (CRBU) знізіўся на 13%.
Прамянёвая тэрапія
ўпаў 8%. Рэдагаванне генаў Crispr метады лячэння могуць унесці пастаянныя змены ў нашу ДНК, арыентуючыся на пэўныя гены, а затым адключаючы іх або перапісваючы шкодныя раздзелы іх генетычных інструкцый.
Адказваючы на пытанне аб продажах на Уол-стрыт, прадстаўнік Intellia сказаў, што біятэхналогія не можа растлумачыць «кожнае ваганне кошту акцый».
«Але гэтыя навіны, відавочна, добрыя для Intellia і для пацыентаў, якіх Intellia спадзяецца абслугоўваць», - сказаў прэс-сакратар.
Прамежкавыя вынікі фазы 1, абвешчаныя Intellia на Берлінскай медыцынскай канферэнцыі ў пятніцу раніцай, далі першыя дадзеныя аб магчымым пастаянным выпраўленні спадчыннага ангионевротического ацёку - стану, пры якім няправільна напісаны ген у клетках печані выпрацоўвае бялок, які выклікае небяспечныя ацёкі па ўсім целе.
У шасці пацыентаў аднаразовае лячэнне знізіла ўзровень праблемнага бялку ў крыві больш чым на 90% - больш глыбокі эфект, чым дасягнуты працяглымі дозамі дазволенага прэпарата Takhzyro, распрацаванага
Ionis Pharmaceuticals
(IONS) і прадаецца
Такеда Фармасьютикал
(ТАК). Таксама зменшыліся прыступы азызласці.
Вынікі ангіоневротического ацёку былі такімі ж добрымі, як Ісі з РБК сказаў, што гэта будзе «блакітны» вынік у папярэдняй запісцы ў чацвер. Такі паказ можа падняць акцыі Intellia вышэй за 85 долараў, спадзяваўся ён. Яго 12-месячная мэтавая цана складае 150 долараў.
У гутарцы з Баррон У пятніцу, пачуўшы інфармацыю ад кампаніі і інвестараў, Ісі сказаў, што некаторы падзенне акцый у пятніцу можа адлюстроўваць хедж-фонды, якія «прадаюць навіны» пасля папярэдняга росту акцый Intellia перад чаканымі добрымі навінамі. Былі некаторыя трывожныя дадзеныя, - адзначае ён, - якія паказваюць высокае павышэнне ўзроўню ферментаў печані ў аднаго пацыента. Ўздзеянне сціхла, але інвестары з неспакойам ставяцца да новых метадаў рэдагавання генаў.
У пятніцу Intellia таксама абвясціла аб добрых доўгатэрміновых выніках у іншым даследаванні Фазы 1 лячэння, якое яна распрацоўвае ў партнёрстве з
Regeneron Pharmaceuticals
(
REGN
). Гэты настой Crispr знішчае ген-ізгой у клетках печані, атрутны эфект якога пашкоджвае сэрца або нервы, выклікаючы захворванне, вядомае як транстырэцінавы амілаідоз або ATTR. У 12 пацыентаў лячэнне прывяло да зніжэння больш чым на 90% атрутнага бялку, які выпрацоўваецца генам-ізгоем у клетках печані. Некаторых пацыентаў вымяралі на працягу шасці месяцаў, і вынікі захоўваліся.
Аднаразовае лячэнне ATTR Crispr выглядае на шляху да канкурэнцыі хранічнаму медыкаментознае лячэнне Онпаттро ад
Alnylam Pharmaceuticals
(ALNY), або $2 млрд у год Vyndaqel ад
Pfizer
(PFE). Паспяховыя вынікі выпрабаванняў, пра якія паведамляла Alnylam у гэтым годзе, прывялі да рэзкага росту яе акцый.
У пятніцу акцыі Regeneron засталіся без змяненняў, нягледзячы на распродажы акцый Intellia.
Падчас ранішняга званка ў пятніцу перад адкрыццём фондавага рынку прадстаўнікі Intellia з радасцю абмеркавалі свае планы па пераходзе да фазы 2 кантраляваных выпрабаванняў для даследавання ATTR. Генеральны дырэктар Джон Леанард назваў вынікі апраўданнем модульнага падыходу кампаніі да тэрапіі Crispr, дзякуючы якому яна можа знішчыць розныя гены-ізгоі, проста змяніўшы біт накіроўвалай РНК у сваіх прадуктах.
Ісі з РБК паскардзіўся ў пятнічнай нататцы, што распродаж акцый Intellia не мае сэнсу. «Мы — пакупнікі, бо лічым, што [Intellia] — найлепшае імя для рэдагавання генаў у свеце», — заявіў ён.
Пішыце Білу Альперту па адрасе [электронная пошта абаронена]