Акцыі QURE растуць пасля таго, як FDA зацвердзіла самы дарагі прэпарат у гісторыі

Упраўленне па кантролі за харчовымі прадуктамі і медыкаментамі толькі што зацвердзіла свой самы дарагі лек - генную тэрапію гемафіліі В Карлайл кампаніі (CSL) І UniQure (ЯКАСЦЬ) — і акцыі QURE выраслі ў сераду.

X

Між тым, Біямарын (БМРН) акцыі ўспыхнулі пасля таго, як FDA заявіла, што не будзе праводзіць пасяджэнне кансультатыўнага камітэта для абмеркавання геннай тэрапіі гемафіліі А. Гэтыя дарадцы даюць неабавязковыя рэкамендацыі FDA пасля абмеркавання пераваг і рызык эксперыментальных лекаў. Роктавиан BioMarin ужо адобраны ў Еўропе.

On сённяшні фондавы рынак, акцыі QURE падскочылі на 14.6% да 26.36. Гэта павялічыла рост акцый з 7.1% у аўторак. Акцыі перавысілі а кропка куплі на 25.91 з кансалідацыі, па MarketSmith.com.

Акцыі BioMarin падскочылі на 7.3% да 97.79. Гэта падштурхнула акцыі BioMarin вырвацца з а падвойнае дно з запісам у 92.86.

Акцыі QURE: цана вышэйшая за чаканні

Настой UniQure ухвалены для пацыентаў з гемафіліяй B, якія зараз знаходзяцца на рэжыме прафілактыкі, які называецца тэрапіяй фактарам IX, або ў тых, у каго ў анамнезе былі патэнцыйна смяротныя кровазліцці або сур'ёзныя крывацёкі. Пры аднаразовым кошце 3.5 мільёна долараў Карлайл і UniQure спадзяюцца, што гэты прэпарат стане лекам.

Аналітыкі кажуць, што зацвярджэнне з'яўляецца найлепшым сцэнарыем для UniQure, кампаніі, якая першапачаткова распрацавала Hemgenix, перш чым уступіць у партнёрства з Carlisle на наступных этапах. Этыкетка не абмяжоўвае тэрапію якой-небудзь пэўнай групай пацыентаў і не змяшчае папярэджання аб «чорнай скрыні».

«Улічваючы нявызначанасць вакол ухвалення геннай тэрапіі гемафіліі і асцярожнасць інвестараў, мы лічым, што гэта важны пазітыў для UniQure і ключавы фактар ​​для зніжэння рызык у гісторыі», — заявіла ў справаздачы ў сераду аналітык UBS Эліяна Мерл.

Цана ў 3.5 мільёна долараў перавышае рэкамендацыю Інстытута клінічнага і эканамічнага агляду. Некамерцыйная арганізацыя сказала больш за ўсё генная тэрапія гемафіліі будзе эканамічна эфектыўным у 2.5 мільёна долараў. У справаздачы разглядаліся цэны ад 2 да 3 мільёнаў долараў на аснове каментарыяў кіраўнікоў.

Аналітык SVB Securities Джозэф Шварц сказаў, што больш высокая, чым чакалася, цана, верагодна, з'яўляецца прычынай невялікай колькасці пацыентаў з гемафіліяй B. Тым не менш, ён лічыць адабрэнне станоўчым для пацыентаў з частымі эпізодамі крывацёкаў і неабходнасцю "цяжкай прафілактычнай тэрапіі".

За пацыентамі будуць назіраць на працягу трох гадзін пасля інфузіі Hemgenix. Затым ім трэба будзе праходзіць штотыднёвы маніторынг на працягу трох месяцаў, каб сачыць за магчымымі ўскладненнямі з печанню. Шварц адзначае, што прафілактычнае лячэнне фактарам IX звычайна праводзіцца штотыдзень.

«Мы лічым, што гэтыя патрабаванні да маніторынгу маюць сэнс і будуць разглядацца як вартая ахвяра дзеля магчымай лібералізацыі фактарнай тэрапіі, крывацёкаў і пашкоджанняў суставаў на працягу доўгага часу», — сказаў ён у справаздачы.

Ён мае лепшы рэйтынг па акцыях QURE.

Іншыя спробы геннай тэрапіі UniQure

Згодна з умовамі пагаднення, Carlisle будзе адказваць за камерцыялізацыю Hemgenix. Узамен UniQure атрымае да 1.5 мільярда долараў у выглядзе дадатковых этапных плацяжоў і роялці ад продажаў у падлеткавым узросце да 20% дыяпазону. UniQure таксама мае правы на вытворчасць.

«Мы разглядаем (гэта) зацвярджэнне як ключавую падзею для зніжэння рызыкі для будучага патэнцыялу грашовых патокаў UniQure», — сказаў Шварц. «Мы таксама лічым, што гэта добрае прадвесце для магчымасці зацвярджэння Роктавіана BioMarin пры гемафіліі А».

Адабрэнне таксама, верагодна, надае давер намаганням UniQure у іншых галінах геннай тэрапіі. Верагодна, інвестары больш асцярожна ставяцца да працы кампаніі ў барацьбе з хваробай Хантынгтана. Тры з 14 пацыентаў у даследаванні UniQure адчувалі сур'ёзныя пабочныя эфекты.

«Мы адзначаем, што абнаўленне Фазы 1 і Фазы 2 па-ранейшаму запланавана на другі квартал 2023 года і можа стаць інфарматыўным каталізатарам для праграмы з першымі дадзенымі аб функцыянальных (мэтах)», — сказаў Мерл, аналітык UBS.

Яна мае рэйтынг пакупкі акцый QURE і павысіла мэтавую цану да 42 з 40.

Сачыце за Элісан Гэтлін у Twitter па адрасе @IBD_AGatlin.

ВЫ ВЫ МОЖА ПАДАБАЕЦЦА:

Medtronic дасягае двухгадовага мінімуму па квартальным адставанні - але аналітыкі шукаюць светлыя месцы

Паглядзіце, чаму бізнес Gilead па барацьбе з ракам даводзіць акцыі да ліхаманкі

Атрымайце своечасовыя паведамленні аб куплі і продажы з лідэрам IBD

Акцыі, якія можна купіць і паглядзець: Лепшыя IPO, вялікія і малыя капіталізацыі, запасы росту

Знайдзіце лепшыя доўгатэрміновыя інвестыцыі ў доўгатэрміновых лідэраў IBD